29 Gen 2026
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Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’estensione della rimborsabilità dei farmaci modulatori del gene CFTR per il trattamento della fibrosi cistica. La decisione consente l’accesso gratuito alla terapia con Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione con Kalydeco (ivacaftor) a tutti i pazienti che rientrano nelle nuove indicazioni autorizzate dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Si tratta di un passaggio di grande rilievo, perché amplia in modo significativo la platea dei beneficiari. Accanto ai pazienti con le mutazioni più comuni del gene CFTR, che rappresentano circa l’80% dei casi, potranno ora accedere alla terapia anche le persone affette da mutazioni rare. Un cambiamento che colma un vuoto terapeutico importante, offrendo per la prima volta una risposta efficace anche a chi, fino a oggi, non disponeva di valide alternative di cura.
«È una scelta di grande valore clinico e sociale, afferma Emanuele Monti, consigliere regionale della Lega, presidente della Commissione Welfare di Regione Lombardia e membro del CdA AIFA, perché permette di mettere a disposizione dei pazienti una terapia innovativa capace di agire sulle cause della malattia e non solo sui sintomi».
Come agiscono i modulatori CFTR
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata da mutazioni del gene CFTR, che regola il passaggio di cloro e acqua all’interno delle cellule. Quando questa proteina non funziona correttamente, si produce un muco denso e viscoso che tende a ostruire bronchi e pancreas, causando gravi problemi respiratori e digestivi.
I farmaci modulatori CFTR, come Kaftrio e Kalydeco, agiscono migliorando la funzionalità della proteina difettosa. Questo consente una migliore idratazione delle secrezioni e un recupero significativo della funzione respiratoria. I benefici si traducono in un concreto miglioramento della qualità di vita, nella riduzione delle infezioni e delle ospedalizzazioni e in una prospettiva di vita più lunga e in condizioni di salute migliori.
L’attenzione delle istituzioni e il ruolo della Lombardia
Il tema dell’accesso alle terapie innovative per la fibrosi cistica è stato più volte al centro del dibattito istituzionale anche in Regione Lombardia. In Consiglio regionale è stata infatti sottolineata più volte l’urgenza di garantire ai pazienti cure in grado di modificare radicalmente il decorso della malattia.
«Questa decisione, prosegue Monti, rappresenta una risposta concreta alle richieste dei pazienti e delle loro famiglie. Dimostra che l’innovazione, se valutata per il suo reale valore clinico, è anche un investimento per il sistema sanitario, perché riduce le complicanze e i costi assistenziali nel lungo periodo».
