09 Lug 2025
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Una nuova possibilità terapeutica si apre per le pazienti affette da carcinoma mammario metastatico positivo ai recettori ormonali (Er+) e negativo alla proteina Her2 (Her2-), grazie all’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) della rimborsabilità di elacestrant. Il farmaco sarà destinato a donne in postmenopausa e uomini con tumore al seno avanzato o metastatico che presentano una mutazione attivante del gene Esr1 e che abbiano già ricevuto almeno una linea di terapia endocrina contenente inibitori delle cicline Cdk4/6.
Elacestrant è un degradatore selettivo del recettore degli estrogeni (Serd), capace di bloccare uno dei principali meccanismi di resistenza alla terapia ormonale. Studi clinici dimostrano che questo farmaco riduce del 45% il rischio di progressione della malattia o morte in pazienti con mutazione Esr1, spesso non più sensibili ai trattamenti ormonali convenzionali come gli inibitori dell’aromatasi.
Una risposta mirata per un tumore difficile
Come spiegato dagli esperti riuniti a Milano in occasione della presentazione promossa da Menarini Stemline Italia, il carcinoma mammario Er+/Her2- rappresenta circa il 70% di tutti i casi e colpisce prevalentemente donne in postmenopausa. “La mutazione del gene Esr1 – spiega Lucia Del Mastro, oncologa e docente all’Università di Genova – si sviluppa spesso durante i trattamenti ormonali prolungati, rendendo inefficaci le terapie standard. Rileviamo questa mutazione in circa il 50% delle pazienti con malattia avanzata”.
La conferma dagli studi clinici
L’efficacia di elacestrant è stata provata nello studio di fase 3 EMERALD, che ha coinvolto 478 pazienti. Il confronto con i farmaci ormonali tradizionali ha evidenziato un significativo beneficio in termini di sopravvivenza libera da progressione nella popolazione con mutazione Esr1, confermando il ruolo centrale del nuovo farmaco come trattamento di seconda linea.
“Questa approvazione cambia radicalmente l’approccio terapeutico nella gestione della malattia endocrino-responsiva con mutazione Esr1 – sottolinea Giuseppe Curigliano, presidente eletto dell’Esmo e oncologo all’Istituto Europeo di Oncologia –. Elacestrant è un farmaco orale, ben tollerato e raccomandato dalle linee guida Esmo proprio per questa specifica popolazione di pazienti”.
Biopsia liquida: la chiave per individuare le pazienti giuste
Fondamentale per accedere al trattamento è identificare la presenza della mutazione Esr1, grazie alla biopsia liquida: un semplice prelievo di sangue analizzato con tecnologie avanzate, come il sequenziamento di nuova generazione (NGS). “Questo tipo di test – aggiunge Del Mastro – permette di individuare nel sangue le alterazioni genetiche che causano resistenza alle terapie convenzionali, offrendo così la possibilità di utilizzare farmaci innovativi e personalizzati”.
Adriana Bonifacino, fondatrice della Fondazione IncontraDonna, sottolinea l’importanza di garantire l’accesso tempestivo alla biopsia liquida su tutto il territorio nazionale: “Senza un’organizzazione capillare e strutturata, il rischio è che solo alcune pazienti possano realmente beneficiare dell’innovazione terapeutica”.
Un passo avanti per la medicina di precisione
“L’approvazione della rimborsabilità di elacestrant rappresenta un grande traguardo – conclude Monica Binaschi di Menarini Ricerche –. È il terzo farmaco che rendiamo disponibile in Italia in due anni nel campo dell’onco-ematologia. Continuiamo a lavorare per offrire soluzioni efficaci e ben tollerate per pazienti con bisogni terapeutici ancora insoddisfatti”.
